Ученые представили новую успешную  экспериментальную терапию по лечению серповидноклеточной анемии

последние результаты клинического исследования, направленного на поиск лекарства от серповидноклеточной анемии - болезненного генетического заболевания крови с ограниченными возможностями лечения, сообщает Клиника Кливленда.

Ученые поделились данными о безопасности и эффективности renizgamglogene autogedtemcel (reni-cel, ранее известного как EDIT-301), экспериментальной клеточной терапии с однократным редактированием генов, среди 18 пациентов на Гибридном конгрессе Европейской гематологической ассоциации 2024 года (EHA) в Мадриде.

Это инновационное лечение изменяет собственные кроветворные стволовые клетки пациента, чтобы скорректировать мутацию, ответственную за серповидноклеточную анемию.

У 18 пациентов, двое из которых проходили лечение в детской клинике Кливленда, была проведена процедура, в ходе которой сначала были собраны их стволовые клетки для редактирования генов. Затем они прошли химиотерапию, чтобы очистить оставшийся костный мозг, освободив место для восстановленных клеток, которые позже были введены обратно в их организм.

Лечение переносилось хорошо, о серьезных побочных эффектах не сообщалось. После лечения у всех пациентов количество лейкоцитов и тромбоцитов успешно восстановилось. Важно отметить, что после лечения у всех пациентов не было болезненных ощущений, а у тех, кто наблюдался в течение пяти месяцев или более, анемия прошла.

Следите за NEWS.am Medicine на Facebook и Twitter